Форум » События, новости, факты » Генная терапия » Ответить
Генная терапия
Юлия: Врожденные болезни остаются пока неразрешимой задачей для современной медицины. Но недавно генетики из Орегонского медицинского университета под руководством доктора Шухрата Миталипова взялись доказать, что существует метод, который позволяет предотвратить развитие некоторых врожденных заболеваний. Для этого исследователям пришлось заменить в яйцеклетке животных часть генетического материала. Как известно, многие врожденные болезни обусловлены мутациями. В «больной» клетке гены, которые хранят информацию о том, как клетки должны синтезировать молекулы РНК и белка, оказываются поврежденными, нарушается синтез необходимых клеткам веществ, что впоследствии приводит к тяжелым заболеваниям. Например, если клетки сетчатки глаза не могут вырабатывать светочувствительный белок, у человека развивается слепота. При наличии дефектных генов в яичниках возможно развитие рака яичников. От работы клеток зависит развитие любых заболеваний - от рассеянного склероза до сахарного диабета, которые передаются по наследству. Например, таким неизлечимым заболеванием как гемофилия страдают все сыновья женщин - носительниц нездоровой генетической комбинации. На сегодняшний день мутаций, приводящих к развитию у людей неизлечимых недугов, известно более 150. Но если будущих матерей избавить от дефектных генов, то они смогут родить здоровое потомство. Идея генной терапии заключается во встраивании фрагмента ДНК с правильным геном вместо мутировавшего, нерабочего. Ученые из Орегонского университета успешно пересадили митохондриальную ДНК макаке-резус с дефектной яйцеклеткой. В результате на свет появились абсолютно здоровые детеныши, которые не унаследовали никаких генетических заболеваний матери. Дело в том, что подавляющее большинство клеток содержит не только ядро с основным набором ДНК, но и небольшие образования, снабжающие клетку энергией, - митохондрии, у которых своя собственная ДНК. Другими словами, митохондрии - это клеточные структуры, которые отвечают за выработку аденозинтрифосфата (АТФ), основного переносчика энергии в клетке. Ранее подобные эксперименты на животных проводились, но не давали результата и вели к рождению потомства с прежними митохондриальными заболеваниями. Генетикам удалось создать даже человеческие эмбрионы с донорскими митохондриями, но действующее законодательство США пока запрещает подобные эксперименты с человеческим материалом. Доктор Миталипов все же надеется, что уже через год-два ученым удастся получить разрешение правительства США на проведение тестирований при помощи организма человека, ведь эта методика пересадки митохондрий универсальна и поможет человечеству избавиться от многих заболеваний, которые сейчас считаются неизлечимыми. Новость подготовлена по материалам www.timesonline.co.uk
Ответов - 6
Юлия: Генная терапия: подавление функции нежелательного гена: введение Такими вещами приходится заниматься, когда внутри клеток происходят нежелательные избыточные процессы. Попал вирус, например, или не во время и не так заработал онкоген. Тогда экспрессию нежелательных генов надо подавлять. Достигается это путем введения в клетки экспрессирующихся конструкций, продукты которых тем или иным способом взаимодейсвуют с продуктами экспрессии нежелательного гена и нейтрализуют их вредный эффект. Например, можно в клетку ввести гены, программирующие синтез антител к нежелательному белку [ Richardson, ea, 1995 ]. Тогда синтезирующиеся внутри клетки антитела будут связывать этот белок и нейтрализовать его. Получилось то, что несколько парадоксально называют внутриклеточной иммунизацией . В этом случае вредный эффект снимается на уровне белка. Внутриклеточные антитела получили название интрабоди ( Intrabody ). Эффекта подавления вредного гена можно также достичь, поместив в клетку конструкцию, которая будет подавлять работу гена на уровне мРНК .
Юлия: Генная терапия амавроза Лебера Исследователи из США и ЕС представили отчет о новом этапе клинических испытаний методики генной терапии амавроза Лебера – генетического заболевания, ведущего к постепенной потере зрения. В эксперименте, отчет о котором опубликован в журнале The Lancet, приняли участие 12 пациентов с генетическим заболеванием в возрасте от 8 до 44 лет. Суть лечения заключалась во введении в сетчатку безвредного аденовируса, несущего нормальные копии гена пигмента сетчатки, синтез которого был нарушен у пациентов. Целью ученых была оценка безопасности экспериментальной процедуры, оценка эффективности лечения в их задачи первоначально не входила. По данным авторов исследования, добровольцы хорошо перенесли введение геннотерапевтического препарата. Каких-либо серьезных побочных эффектов за период наблюдения зафиксировано не было. У всех участников было отмечено существенное увеличение светочувствительности, причем наиболее значительные результаты были достигнуты в группе самых юных пациентов. Наиболее впечатляющими оказались результаты лечения 8-летнего мальчика, который до экспериментальной процедуры был практически лишен возможности передвигаться самостоятельно. Спустя год зрение у ребенка восстановилось до уровня, близкого к норме: он не только начал передвигаться без помощи трости, но и научился кататься на велосипеде. Лечение врожденного амавроза Лебера – одно из наиболее перспективных направлений генной терапии. Клинические испытания этой методики проводятся несколькими группами исследователей. Ранее частичного восстановления зрения у нескольких пациентов с этим заболеванием удалось достичь группе американских ученых. Долгосрочное наблюдение подтвердило, что результаты лечения могут сохраняться на протяжении длительного времени.
Юлия: ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ (Gene therapy) - способ лечения некоторых генетических заболеваний, основанных на манипуляциях с геномом соматических клеток с целью устранения дефекта гена на уровне ДНК. Лечебный эффект достигается за счет замены дефектных участков гена на нормальные, дополнения новыми нуклеотидными последовательностями и иногда блокирования порочной функции. Транспортировка целого гена или его фрагментов в клеточное ядро осуществляется с помощью рекомбинантных векторов, чаще всего в виде инфекционного аденовируса, и в составе липосом, а также прямыми методами: через специфические рецепторы или путем электростатического взаимодействия носителя с геном-реципиентом. Генная терапия находится на начальном этапе своего развития. Известны примеры успешной замены дефектного гена, ответственного за продукцию трансмембранного регулятора, на аналогичные нормальные генные последовательности, что приводило к улучшению состояния больных гепатобилиарным циррозом, который является проявлением тяжелой генетической болезни — кистозного фиброза. Можно ожидать, что в будущем с помощью генной терапии станет возможным устранять интеграцию ДНК вируса гепатита В в геном гепатоцитов. Существуют определенные этические нормы, регулирующие деятельность врачей и экспериментаторов при проведении генной терапии. Г http://www.gepatitunet.ru/dict/Genter.htm
Юлия: Хирурги вместе с генетиками придумали новый способ лечения от болезни XXI века — атеросклероза, когда из-за стрессов, неправильного питания, вредных привычек сосуды зарастают холестериновыми бляшками. Те перекрывают ток крови, и ткани, лишенные кислорода, попросту отмирают. Если это происходит в сердце — то инфаркт, если в мозге — происходит инсульт, а в ногах начинается гангрена. Врачи предположили, что если нельзя использовать старые сосуды, надо вырастить рядом новые. Это называется генная терапия, когда в исцеляемый участок тела внутримышечно вводят особый безвредный вирус, в который встроен человеческий ген, усиливающий рост сосудов. Ген производит белок-активатор, тот действует на имеющиеся в тканях запасные, способные к перерождению клетки. И они превращаются в новые капилляры, несущие спасительный кислород. Теперь больным ампутация отказавших частей тела просто не нужна, передает НТВ. http://www.ntv.ru/novosti/177603/
Юлия: Появление генной терапии явилось результатом достижений молекулярной генетики и генетической инженерии [1, 2]. Генная терапия предполагает лечение путем введения в ткани или клетки пациента функциональных генов, способных экспрессироваться в клетке и производить необходимый организму белок [3, 4]. http://medi.ru/pbmc/8800309.htm
Юлия: Володя, это были мои наброски-черновики... А генетик тебе скоро ответит. У него срочная тема и совместная с кем-то сложная статья. В отличие от эзотериков и нас, подвизающихся "недохристиан", они люди ОЧЕНЬ целеустремленные, минуты свободной не имеющие: в мозгах только тема, с которой работают. ..И не отвлекаются. Только моменты бывают. Уважение к ним у меня высочайшее.
полная версия страницы